筋ジストロフィーは遺伝子変異疾患の中でも重症化しやすい難病だ。遺伝子変異によってジストロフィンというタンパク質の合成ができなくなり、動くほど筋組織が破壊されて萎縮が進行する。決め手が少ない中、現在期待されているのが、ゲノム編集で原因遺伝子を切除し、正常なタンパク質合成を取り戻す治療と、iPS細胞を使った細胞移植治療の組み合わせだ。